AstraZeneca는 다시 촉구합니다

게시일: 2023년 8월 25일

회사는 미국에서 희귀 적응증에 대한 의약품에 대한 적시 접근을 보호하기 위해 법적 이의를 제기했습니다.

윌밍턴, 델라웨어--(Business Wire / 뉴스와이어)-- 암 및 희귀질환 환자들의 의약품 접근성을 보호하기 위해,아스트라제네카 오늘 IRA(인플레이션 감소법)의 약가 협상 조항의 중요한 측면에 대해 법적 이의를 제기했습니다. IRA의 약가 협상 조항은 제조업체가 희귀 질환에 대한 새로운 치료법에 투자하도록 장려하기 위해 고안된 연방 법령인 희귀의약품법(ODA)의 목표와 정면으로 충돌합니다.

지난 40년 동안 미국 환자들은 ODA가 시행한 매우 효과적인 인센티브의 혜택을 누렸으며, 이로 인해 기업은 상당한 미충족 수요가 있는 소수의 환자 집단에 연구 개발 투자를 집중하게 되었습니다. ODA의 통과로 혁신이 가속화되어 오늘날 암을 포함한 1,000가지 희귀 질환을 치료하는 600가지 이상의 의약품이 탄생하게 되었습니다. 그러나 알려진 희귀 질환 7,000개 중 대다수는 여전히 승인된 치료법이 없으며 작은 적응증에 대한 지속적인 혁신은 IRA에 따라 위험에 처해 있습니다.

아스트라제네카 항암사업부 데이브 프레드릭슨(Dave Fredrickson) 부사장은 “희귀질환과 암 환자들은 개발에 수년이 걸리고 치료를 목표로 하는 고위험, 저확률 약물 개발에 의존하고 있다”고 말했다. 현재의 법이 유효하다면, 희귀의약품법(Orphan Drug Act)의 혜택을 받은 미국의 희귀질환 환자들은 세계 다른 지역에 비해 과학적 혁신에 대한 접근이 지연될 것입니다.”

최근 미국 의학 협회 저널(JAMA) Network Open의 기사에서도 비슷한 우려가 언급되었습니다.

미국의 많은 암 치료제는 처음에는 희귀 적응증으로 출시되었으며 시간이 지남에 따라 추가 인구 집단으로 사용 범위가 확대되었습니다. 한 예로 2014년 미국에서 소규모 후기 난소암 환자 대상으로 승인된 소분자 암 치료제인 LYNPARZA®(olaparib)가 있습니다. 추가적인 임상시험에는 소규모의 유방암 및 췌장암 환자 그룹이 추가되었으며, 전립선암에 대한 가장 최근의 적응증은 9년 후인 올해 승인되었습니다. IRA가 시행되었다면 미국에서 후기 난소암 승인을 추구하는 데 상당한 방해가 되었을 것입니다. 이는 희귀 질환으로 인해 이 독특한 약품이 절실히 필요한 환자에게 도움이 되는 표시입니다.

또 다른 예로는 쇠약하고 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 신경근 및 혈액 질환을 포함한 4가지 희귀 질환을 치료하기 위해 승인을 받은 SOLIRIS®(eculizumab)가 있습니다. 희귀 만성 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대해 2007년에 처음 승인된 역사적 역동성은 지속적인 연구 투자를 통해 추가 혁신을 지원했으며, 10여 년 후 희귀 질환인 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)에 대해 미국에서 승인을 받았습니다. , 중추신경계에 영향을 미치는 자가면역 질환. IRA는 초기 적응증 이후 희귀 질환 환자를 위한 이 삶을 변화시키는 약의 지속적인 개발을 방해했을 것입니다.

이러한 문제를 해결하고 LYNPARZA 및 SOLIRIS와 같은 의약품을 가격 설정으로부터 보호하면 미국 의료 시스템의 전체 비용에 미치는 영향은 최소화되지만 환자에게는 엄청난 영향을 미칩니다. 그 결과, AstraZeneca는 미국에서 희귀 적응증에 대한 의약품에 대한 시기적절한 접근을 보호하기 위해 IRA 측면에 법적 이의를 제기하는 조치를 취했습니다.

노트

SOLIRIS®(eculizumab)에 대한 적응증 및 중요 안전 정보

적응증 SOLIRIS란 무엇입니까? SOLIRIS는 다음 치료에 사용되는 처방약입니다.

SOLIRIS가 PNH, gMG 또는 NMOSD 소아에게 안전하고 효과적인지는 알려지지 않았습니다.

중요 안전 정보 SOLIRIS에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까? SOLIRIS는 면역체계에 영향을 미치고 감염과 싸우는 면역체계의 능력을 저하시킬 수 있는 약입니다.